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诱导性多功能干细胞治疗技术
来源: | 作者:prod821c5 | 发布时间: 2017-12-04 | 1995 次浏览 | 分享到:
      诱导性多功能干(induced human pluripotent stem, iPS)细胞，也称诱导性多潜能干细胞。最初是由日本科学家Shinya Yamanaka于2006年利用病毒载体将四个转录因子（Oct4, Sox2, Klf4和c-Myc）的组合转入分化的体细胞中，使其重编程而得到的类似胚胎干细胞的一种细胞类型。iPS细胞具有自我更新和分化的全能性，有巨大的潜在应用价值，利用iPS技术能够获得病人或者疾病特异的多能性干细胞，这样可以避免移植过程中的免疫排斥问题，也绕开了人类胚胎干细胞研究所带来的伦理问题。

临床应用

       iPS细胞的建立进一步拉近了干细胞和临床疾病治疗的距离。iPS细胞在细胞替代性治疗以及发病机理的研究、新药筛选方面具有巨大的潜在价值。2007年12月，Hanna等用iPS细胞成功治疗了小鼠的镰状红细胞贫血症，2009年初，Xu等用从iPS细胞诱导来的内皮前体细胞和内皮细胞成功治疗血友病。他们的研究虽然是在小鼠中进行的，然而，这些成果验证了iPS细胞在基因治疗中的可行性，从理论和实践上为人类单基因遗传病治疗奠定了基础。最近，Raya等对遗传修饰后的Fanconi贫血症病人的成纤维细胞进行重编程，并获得了特异性iPS细胞，且这些iPS细胞能够分化形成表型正常的髓系和红细胞系的造血干细胞，这项研究进一步显示了iPS细胞在临床治疗上的巨大潜力。此外，iPS细胞在神经系统疾病、心血管疾病等方面的作用也日益呈现，iPS细胞在体外已成功地被分化为神经元细胞、神经胶质细胞、心血管细胞和原始生殖细胞等，在临床疾病治疗中具有巨大的应用价值。

      尽管iPS细胞研究进行的如火如荼，但是一个最大的问题就是不稳定性，因为同时将Oct3/4、Sox2、c-Myc和Klf4这四种转录因子的基因都同时导入同一个细胞中，效率是很低的；更为关键的是这些基因与癌症的诱发有着重要的关系，例如c-Myc基因与Sox2基因，都是重要的癌症诱发基因，植入后得到的iPS 细胞有相当一部分形成了恶性肿瘤细胞。为了解决这一问题，世界各地不同科学家陆续发现其它更简单安全的方法同样也可以制造出iPS细胞。2013年8月，北京大学生命科学学院邓宏魁教授带领的研究团队，仅使用4个小分子化合物的组合对体细胞进行处理，成功地将已特化的小鼠成体细胞诱导成为可以重新分化发育为心脏、肝脏、胰腺、皮肤、神经等多种组织和细胞类型的“多潜能性”细胞，并将其命名为“化学诱导的多潜能干细胞”。该成果将为未来细胞治疗及器官移植提供理想的细胞来源，极大推动人类“克隆”组织和器官治疗疾病的医学研究。这一重大发现有助于人们更好地理解细胞命运决定和细胞命运转变的机制，使人类未来有可能通过使用小分子化合物的方法，直接在体内改变细胞命运。这样，治疗疾病所需要的细胞功能或许可以直接通过小分子化合物来重塑。如果这一目标得以实现，很多难以治疗的疾病将会得到新的解决方案，整个再生医学领域也将会发生新的变革。