据美国国家癌症研究所（NCI）称，肺癌是美国癌症死亡的主要原因，2015年估计有221，200例新诊断患者和158，040例死亡。非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型。“我们对潜在分子通路以及人免疫系统如何与癌症发生相互作用的理解不断加深，这为医学带来重大进展，”医学博士Richard Pazdur说，他是FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任。“Keytruda的批准使医生能够更有针对性地选择最有可能受益于该药物的患者。”

      Keytruda通过靶向细胞通路PD-1/PD-L1（存在于人体的免疫细胞和某些肿瘤细胞）发挥作用。通过阻断这一通路，Keytruda可以帮助人体免疫系统对抗癌细胞。2014，Keytruda获批用于经过Ipilimumab治疗的晚期黑色素瘤患者，Ipilimumab也是一种免疫药物。由百时美施贵宝公司生产的Opdivo（Nivolumab）也是一种靶向PD-1/PD-L1通路的药物，该药物于2015年获批用于治疗鳞状非小细胞肺癌（一种非小细胞肺癌）。

Keytruda的安全性在550例晚期非小细胞肺癌患者中进行了研究。Keytruda最常见的副作用包括疲劳、食欲下降、呼吸急促或呼吸障碍（呼吸困难）和咳嗽。Keytruda也可能导致因免疫系统带来的严重副作用（被称为“免疫介导的副作用”）。

      Keytruda的有效性在61例亚组患者中得到证实，该亚组属于一个大型、多中心、开放性、分为多个部分的研究。该亚组患者包括接受铂类为基础的化疗后或者接受合适的针对某些基因突变（ALK和EGFR）的靶向治疗后疾病进展的晚期非小细胞肺癌患者。该亚组还包括22c3pharmDx诊断检测结果为PD-L1阳性的肿瘤患者。受试者每两周或每三周接受10mg/kg Keytruda。主要的结果评估是总体有效率（肿瘤完全和部分缩小的患者比例）。经过Keytruda治疗后，41%的患者出现肿瘤缩小，疗效持续2.1~9.1个月。

      在550名晚期非小细胞肺癌受试者参与的研究中，严重免疫介导的副作用累及肺、结肠和产生激素的腺体。其他不常见的免疫介导的副作用是皮疹和血管炎症（血管炎）。怀孕或哺乳期女性不可使用Keytruda，因为该药物可能对发育中的胎儿或婴儿造成伤害。在临床研究中，一种身体免疫系统攻击外周神经系统的疾病（吉兰-巴雷综合征，GBS）也发生了。

Keytruda用于此适应症获得FDA突破疗法认定，因为默克公司通过初步临床证据证明该药物可能显著优于现有疗法。该药还获得了优先审批资格，该资格授予那些在提交申请的时候有潜力显著改善某个严重疾病的治疗安全性和有效性的药物。

      Keytruda通过FDA加速审批获得批准，加速审批用于那些治疗严重或危及生命的疾病，临床试验数据显示该药物对替代终点产生作用，而且能够预测患者的临床获益情况。在公司进行验证性临床试验的时候，该项目使患者更早地使用到有前景的新药。经Keytruda治疗的患者，其生存或疾病相关症状的改善尚未确立。