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一文看懂细胞疗法五大最新进展
来源: | 作者:prod821c5 | 发布时间: 2018-07-30 | 1713 次浏览 | 分享到:
1、Sangamo宣布8400万美元收购TxCell和下一代细胞治疗技术
总部位于美国加州的Sangamo Therapeutics宣布与法国细胞疗法公司TxCell达成协议，以7200万欧元（约8400万美元）的价格收购后者。Sangamo Therapeutics是家基因编辑公司，致力于将突破性科学转化为基因组疗法，利用基因组编辑、基因治疗、基因调控和细胞疗法等科技改变患者的生活。TxCell公司则拥有技术精湛，经验丰富的团队，在调节T细胞（Treg）研究开发领域领先。Sangamo预计，这次收购将加速CAR-Treg疗法进入诊所。在2019年，Sangamo预计在欧洲提交TxCell首个用于实体器官移植的CAR-Treg的临床试验授权申请，并在之后启动1/2期临床试验。此外，Sangamo打算利用自家的锌指核酸酶（ZFN）基因编辑技术开发下一代自体和同种异体CAR-Treg细胞疗法，用于治疗自身免疫性疾病。

2、Gilead的Kite与Gadeta达成战略合作，推动T细胞受体技术用于实体肿瘤
Gilead公司的Kite与总部位于荷兰的Gadeta签署了一项协议，将致力于发现和开发基于γ-δT细胞受体（TCR）的新型癌症免疫疗法。根据协议，Kite将资助研发，Gadeta将有资格获得未来的里程碑付款。Kite还将在Gadeta进行前期股权投资，并在符合某些R＆D里程碑后获得Gadeta的额外股权。然后Kite将拥有收购Gadeta的独家选择权。

Gadeta开发了一种专有技术，用于研究具有γδTCR的αβT细胞，称为TEG，用于治疗各种血液癌症和实体瘤。根据评估先导TEG候选物的临床前模型，该平台有可能将表达α和βTCR链的常规T细胞的优势与来自识别癌细胞中新靶标的γδT细胞衍生的TCR结合起来。与αβT细胞不同，γδTCR不需要表达细胞表面蛋白（主要组织相容性复合物（MHC）分子）用于靶标识别，并且它们在压力或代谢条件下识别新靶标的能力，使其有望开发为潜在有效的实体瘤的细胞疗法。

3、Celgene提高CAR-T疗法治疗骨髓瘤的剂量
Celgene表示已经提高了最高剂量，并扩大了从bluebird bio许可的抗BCMA CAR-T候选药物治疗骨髓瘤的试验，但该公司仍然认为它有望在2020年获得批准。这项名为KarMMa的研究是一项针对复发和难治性骨髓瘤患者的2期试验，入组患者之前至少接受过三次治疗，研究结果计划用于支持2019年的监管申请。这一变化意味着试验中bb2121的最高剂量已被提升至4.5亿个CAR + T细胞，而受试者的数量也从之前的94个增加到140个。之前测试的剂量范围是1.5-3亿个细胞。

今年美国临床肿瘤学会（ASCO）报告的早期临床结果令bb2121充满期待，针对18名患者，1.5亿至3亿剂量的给药获得近12个月的中位无进展生存期（PFS）和50％的完全缓解率。该试验中途也从21名扩大到43名患者。至关重要的是，肿瘤BCMA的表达水平显示，缓解率似乎没有差异——这可能意味着在治疗前无需测试患者的BCMA表达。

4、PharmaCyte完成治疗胰腺癌的细胞疗法的关键研究
PharmaCyte Biotech是一家临床阶段生物技术公司，使用特有的Cell-in-a-Box的细胞封装技术，致力于开发针对癌症和糖尿病的靶向细胞疗法。该公司近日宣布，已经成功完成了一项关于Cell-in-a-Box封装细胞在“手动复苏”后的稳定性研究，这些细胞将结合低剂量癌症前药异环磷酰胺用于治疗局部晚期、非转移性、不能手术的胰腺癌（LAPC）。美国FDA要求从这种“手动复苏”研究中获得的数据。

在个别研究地点，Cell-in-a-Box胶囊中的冷冻细胞需要进行手动复苏，在输入LAPC患者体内前保存在室温下。此次宣布的“手动复苏”研究的结果表明，在室温下细胞的存活率至少30分钟内基本保持相同。这个结果用于定义介入放射科医师在解冻后必须植入Cell-in-a-Box胶囊的时间，以确保患者体内的细胞活力。该研究确定了即将进行的LAPC临床试验的重要参数之一。

5、Nohla融资5600万美元，开发通用型细胞疗法

Nohla Therapeutics公司宣布结束1100万美元的B轮第二次融资，将B轮融资总数提高到5600万美元。Nohla公司是一家行业领先的开发通用，现成细胞疗法的生物技术公司。该公司的细胞疗法可以用于治疗血癌和其它严重疾病。Nohla Therapeutics公司的产品开发平台通过使用Notch受体的配体Delta1，能够在体外促进CD34+ 脐带血干细胞和祖细胞的增殖。

Nohla公司的主打产品dilanubicel是一种通用，现成，在体外增殖的造血干细胞和祖细胞产品。这些细胞已经提前生产完毕并且冷藏保存好了，可以立即化冻使用。它与自体或患者特异性同种异体疗法的区别在于不需要HLA组织匹配。Dilanubicel的设计让它能够在短期迅速提高造血功能，在提供短期骨髓功能的同时提供长期免疫功效并可能提高移植细胞的存活率。Dilanubicel已经在今年1月获得欧盟授予的孤儿药资格。日前Nohla公司宣布它又获得了美国FDA授予的孤儿药资格，用于减少与造血干细胞移植相关的发病和死亡。目前，dilanubicel在两项临床2期试验中接受检验。

参考资料：
[1] Sangamo Therapeutics to Acquire TxCell
[2] Kite and Gadeta Announce Strategic Collaboration to Advance Gamma Delta T Cell Receptor Technology for Solid Tumors
[3] Celgene ups dosing in trial of myeloma CAR-T bb2121
[4] Nohla Therapeutics Announces Second Closing of $56 Million Series B Financing